Αναμφισβήτητα ζούμε την εποχή της επανάστασης στην Ιατρική. Πολλές και αποτελεσματικές θεραπείες είναι στη διάθεση των γιατρών για παθήσεις που έχουν χαρακτηριστεί σύγχρονες μάστιγες. Στα επιστημονικά συνέδρια, εκτός από την θεραπευτική καινοτομία, όλους τους εμπλεκόμενους φορείς απασχολεί πως θα οι γιατροί θα κάνουν κάθε φορά τις σωστές θεραπευτικές επιλογές ανάλογα με τις ανάγκες κάθε μεμονωμένου ασθενή, ώστε η Εξατομικευμένη Θεραπεία να επιφέρει την ίαση.
Όπως και σε άλλα ευρωπαϊκά συνέδρια φέτος, έτσι και στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για τη Θεραπεία και Έρευνα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης (ECTRIMS 2017), στο Παρίσι, στο επίκεντρο του επιστημονικού προγράμματος βρέθηκαν τα λεγόμενα ‘real world data’. Εδώ και μερικά χρόνια έχει ξεκινήσει μια παγκόσμια συζήτηση για το πώς αυτά τα νέου τύπου δεδομένα μπορούν να συνδυαστούν με τα αποτελέσματα των κλινικών και πειραματικών μελετών και να συντελέσουν σε πραγματικά εξατομικευμένες θεραπείες με παράλληλο οικονομικό όφελος για τα δημόσια και ιδιωτικά συστήματα υγείας.
Τι είναι τα real world data
Για πολλά χρόνια οι τυχαιοποιημένες ελεγχόμενες μελέτες θεωρούνταν ο χρυσός κανόνας για την παραγωγή κλινικών δεδομένων για την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα κάθε νέας θεραπείας. Την ύπαρξή τους έρχονται τα τελευταία χρόνια να συμπληρώσουν τα real world data, δηλαδή στοιχεία από την χρήση των νέων θεραπειών σε πραγματικές συνθήκες, αφού οι επιστήμονες θεωρούν ότι αυτά τα νέου τύπου δεδομένα αντανακλούν το πραγματικό θεραπευτικό αποτέλεσμα. Και αυτό γιατί τα real world data παρέχουν στους επιστήμονες πληροφορίες για ετερογενείς ομάδες ασθενών, μερικές εκ των οποίων δεν εκπροσωπούνται επαρκώς στις κλινικές μελέτες, όπως οι έγκυοι και τα παιδιά ή άτομα με πολλές συνοσηρότητες, τη συμμόρφωση και την πραγματική διάρκεια μιας θεραπείας, εν αντιθέσει με τις κλινικές μελέτες που έχουν αυστηρά καθορισμένα δείγματα συμμετεχόντων με μεγάλη ομοιογένεια και η θεραπεία γίνεται υπό ελεγχόμενες συνθήκες.
Και δεν είναι μόνο οι επιστήμονες που ενδιαφέρονται για τα real world data. Έντονο είναι και το ενδιαφέρον των ρυθμιστικών αρχών, όπως ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) και ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), που επιδιώκουν τη συνδυαστική ανάλυση των δύο αυτών τύπων δεδομένων για την καλύτερη χαρτογράφηση των ανεπιθύμητων ενεργειών των φαρμάκων και την επικαιροποίηση του φύλλου οδηγιών χρήσης τους. Μάλιστα, όπως ειπώθηκε στο ECTRIMS 2017, ο ΕΜΑ θα επιδιώξει τη συνεργασία του με τις χώρες μέλη της ΕΕ προκειμένου τα εθνικά συστήματα υγείας να επιλέγουν τις βέλτιστες θεραπείες για την πολλαπλή σκλήρυνση, περιορίζοντας τη σπατάλη δημοσίου χρήματος και προστατεύοντας τους ασθενείς από ανεπιθύμητες ενέργειες.
Καίρια σημασία για τη συλλογή των real word data έχουν τα registries, δηλαδή τα Μητρώα Ασθενών, που εδώ και χρόνια αποτελούν πολύτιμα εργαλεία ελέγχου των ιατροφαρμακευτικών δαπανών των ανεπτυγμένων ευρωπαϊκών χωρών, όπως η Γερμανία, η Σουηδία, η Μ. Βρετανία και η Γαλλία. Τα Μητρώα Ασθενών εκτός από την καταμέτρηση των ατόμων που πάσχουν από ένα συγκεκριμένο νόσημα, αποτελούν πολύτιμη πηγή πληροφοριών γιατί όντας συνδεδεμένα με τον Ηλεκτρονικό Φάκελο του Ασθενή δίνουν τη δυνατότητα στους στατιστικολόγους να γνωρίζουν ανά πάσα στιγμή τι φάρμακο παίρνει κάθε ασθενής, τυχόν παρενέργειες ή θεραπευτικές αποτυχίες, πως εφαρμόζονται στην πράξη τα Διαγνωστικά και Θεραπευτικά Πρωτόκολλα κάθε πάθησης και πόσο πραγματικά αποδοτικές είναι οι καινοτόμες θεραπείες, σε ότι αφορά τη συνάρτηση κόστους-οφέλους. Φυσικά, ο ασθενής δεν μένει αμέτοχος στην παραγωγή των real world data καθώς καλείται μέσω ειδικών εφαρμογών (apps) και των έξυπνων ηλεκτρονικών συσκευών να καταγράψει λεπτομερώς οποιοδήποτε στοιχείο αφορά άμεσα ή έμμεσα την θεραπεία που ακολουθεί.
Εύκολα, λοιπόν, γίνεται αντιληπτό ότι τα real world data συνδυαστικά με τα δεδομένα των κλινικών μελετών αποτελούν πολύτιμο διαπραγματευτικό χαρτί για τις φαρμακευτικές εταιρείες και τις εθνικές κυβερνήσεις στο στάδιο της αξιολόγησης της τεχνολογίας της Υγείας (HTA), μέσω ειδικών επιτροπών που υπάγονται συνήθως στα υπουργεία Υγείας των κρατών.
Η Ελλάδα και τα real world data
Κι ενώ σε πανευρωπαϊκό επίπεδο ήδη εφαρμόζεται η συνδυαστική ανάλυση στοιχείων από Μητρώα Ασθενών, Διαγνωστικά και Θεραπευτικά Πρωτόκολλα, τον Ηλεκτρονικό Φάκελο του Ασθενή και τα αποτελέσματα των κλινικών μελετών, η Ελλάδα δυστυχώς ακόμα δεν έχει καταφέρει να συστήσει Επιτροπή Αξιολόγησης Τεχνολογίας Υγείας, μητρώο ασθενών προς το παρόν ολοκληρωμένο είναι μόνο αυτό για την Ηπατίτιδα C, για την οποία πάθηση προσφάτως επετεύχθη συμφωνία με τις φαρμακευτικές εταιρείες για την τιμή των καινοτόμων φαρμάκων, ο Ηλεκτρονικός Φάκελος Ασθενή είναι κι αυτός σε πρωτόλειο στάδιο και η Ηλεκτρονική Συνταγογράφηση, αν και καθιερωμένη επιτυχώς, παραμένει ανεκμετάλλευτη ως προς τον πλούτο των πληροφοριών που περιέχει. Ευτυχώς, θετικό βήμα θεωρείται η διαπραγμάτευση για τις τιμές των θεραπειών που αφορούν στην πολλαπλή σκλήρυνση, που είναι σε εξέλιξη, με το υπουργείο Υγείας να διαβεβαιώνει ότι καμιά υπάρχουσα θεραπεία δεν θα λείψει από την ελληνική αγορά, καθώς οι διεθνείς κατευθυντήριες οδηγίες ξεκάθαρα δείχνουν ότι τα φάρμακα για τη νόσο δεν είναι μεταξύ τους ισοδύναμα, άρα και μη ανταλλάξιμα. Συνεπώς, στη διαπραγματευτική διαδικασία για τις τιμές, το κόστος δεν μπορεί να είναι η βασική παράμετρος επιλογής, αλλά το εγγυημένο θεραπευτικό αποτέλεσμα για κάθε ξεχωριστό ασθενή.
Τα big data
Κι ενώ η Ελλάδα κάνει τα πρώτα δειλά βήματά της στην παραγωγή real world data, οι άλλες ευρωπαϊκές χώρες έχουν ήδη κάνει το επόμενο βήμα για την παραγωγή των λεγόμενων big data. Δηλαδή, την στατιστική ανάλυση και αξιοποίηση ιατρικών πληροφοριών των μεγάλων εθνικών βάσεων δεδομένων σε ένα κοινό ευρωπαϊκό πλαίσιο, είτε μέσω του ΕΜΑ, είτε μέσω συνεργασιών μεταξύ πανεπιστημίων και ερευνητικών κέντρων. Φυσικά, για την ανάλυση αυτού του τεράστιου όγκου δεδομένων εφαρμόζονται περίπλοκα στατιστικά/αναλυτικά μοντέλα που αναδεικνύουν «κρυμμένα» κοινά χαρακτηριστικά ασθενών από διαφορετικές χώρες. Τα big data έχουν τη δυναμική να συμβάλλουν σε τροποποίηση των υπαρχόντων θεραπευτικών αλγορίθμων και στην αποφυγή περιττών δαπανών και εξοικονόμησης χρημάτων, τόσο σε επίπεδο Έρευνας και Ανάπτυξης αλλά και σε επίπεδο μεμονωμένων Εθνικών Συστημάτων Υγείας και Ασφαλιστικών Φορέων.
