Στα «σκαριά» 6.000 νέα φάρμακα – Μόνο πέρυσι εγκρίθηκαν 84 νέες ουσίες

Επιταχύνεται δραστικά ο χρόνος ανάπτυξης νέων φαρμάκων για διάφορες παθήσεις. Το 2021 τέθηκαν σε κυκλοφορία 84 νέες δραστικές ουσίες φαρμάκων, αριθμός διπλάσιος των φαρμάκων που κυκλοφόρησαν για πρώτη φορά πριν από πέντε χρόνια.

Συνολικά, υπό ανάπτυξη βρίσκονται 6.000 νέα φάρμακα – κυρίως βιολογικές θεραπείες, μεγάλο μέρος των οποίων αφορούν την ογκολογία. Μόνο πέρυσι, ξεκίνησαν περίπου 5.500 κλινικές μελέτες.

Παράλληλα με την έρευνα, η οποία χρηματοδοτείται με πάνω από 133 δις. δολ., έχει μειωθεί ο χρόνος του κύκλου καινοτομίας, καθώς τα 21 νέα φάρμακα από το σύνολο των 84 νέων δραστικών ουσιών που αδειοδοτήθηκαν πέρυσι, χρειάστηκαν μόλις πέντε χρόνια από την κατάθεση για δίπλωμα ευρεσιτεχνίας.

Μπαίνοντας στον τρίτο χρόνο της πανδημίας, οι ειδικοί καταγράφουν ρεκόρ επενδύσεων, δραστηριότητας και επιστημονικής προόδου στον τομέα καινοτομίας των βιοεπιστημών, με μεγάλο αριθμό νέων φαρμάκων να αφορούν μεγάλο εύρος παθήσεων.

Πέραν της πρωτοποριακής καινοτομίας για την αντιμετώπιση του κοροναϊού με εμβόλια και φάρμακα, η βιοφαρμακευτική καινοτομία προσαρμόστηκε ξεπερνώντας πολλές επιχειρησιακές και οργανωτικές προκλήσεις.

Τα παραπάνω επισημαίνονται σε νέα έκθεση της εταιρείας μελετών υγείας IQVIA με αντικείμενο τις παγκόσμιες τάσεις στην έρευνα και ανάπτυξη. Η έκθεση αξιολογεί τις τάσεις στις εγκρίσεις και την κυκλοφορία νέων φαρμάκων, τη συνολική δραστηριότητα που αφορά τα φάρμακα σε τελικό στάδιο ανάπτυξης και τον αριθμό των κλινικών δοκιμών που έχουν ξεκινήσει. Περιγράφει επίσης την κατάσταση της χρηματοδότησης για έρευνα και ανάπτυξη νέων προϊόντων, τη δραστηριότητα εταιρειών διαφορετικών τύπων. Τα αποτελέσματα της έρευνας συγκρίνονται με έναν Δείκτη Παραγωγικότητας Κλινικής Ανάπτυξης, καθώς η καινοτομία επιταχύνεται, μειώνοντας δραστικά το χρονοδιάγραμμα κλινικής ανάπτυξης, βάσει της πορείας που ακολουθήθηκε για την ανάπτυξη των εμβολίων και φαρμάκων κατά της πανδημίας.

Νέες εγκρίσεις φαρμάκων

Το 2021 τέθηκαν σε κυκλοφορία 84 φάρμακα με νέες δραστικές ουσίες (NAS), αριθμός διπλάσιος από τα νέα φάρμακα προ πενταετίας, ανεβάζοντας το συνολικό αριθμό νέων φαρμάκων της τελευταίας 20ετίας στα  883 φάρμακα, συνολικά.

Οι ΗΠΑ παραμένουν η χώρα με τα περισσότερα και ταχύτερα εγκρινόμενα νέα φάρμακα. Από τα 72 νέα σκευάσματα που κυκλοφόρησαν το 2021, τα 44 (πάνω από 60%) χαρακτηρίστηκαν από το FDA ως τα πρώτα στην κατηγορία τους και περισσότερα από τα μισά (τα 40) ήταν ορφανά φάρμακα που αφορούσαν σπάνιες ασθένειες.

Τελικό στάδιο ανάπτυξης

Ο συνολικός αριθμός προϊόντων που βρίσκονται σε ενεργό ανάπτυξη με δοκιμές σε ανθρώπους παγκοσμίως υπερβαίνει τα 6.000, αυξημένος κατά 68% σε σχέση με το επίπεδο του 2016, καθώς οι εταιρείες βιοεπιστημών συνεχίζουν να επενδύουν και να προωθούν καινοτόμες θεραπείες και εμβόλια σε ένα ευρύ φάσμα τομέων ασθενειών, παρά τις διακοπές που προκαλεί η πανδημία.

Η ιατρική ακριβείας κυριαρχεί ολοένα και περισσότερο στην ογκολογία, όπου οι στοχευμένες θεραπείες αντιπροσωπεύουν σχεδόν το σύνολο της έρευνας, και πάνω από το 40% των επερχόμενων θεραπειών αφορούν σπάνιους καρκίνους, όπου οι βιολογικές θεραπείες της επόμενης γενιάς – συμπεριλαμβανομένων των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών – αναπτύσσονται όλο και περισσότερο.

Δραστηριότητα κλινικών δοκιμών

Η συνολική δραστηριότητα κλινικών δοκιμών διατηρήθηκε στα ίδια επίπεδα παρά την πανδημία, καθώς η βιομηχανία έχει προσαρμοστεί και έχει αναπτύξει νέες προσεγγίσεις που επιτρέπουν τη συνέχιση της έρευνας. Το 2021 ξεκίνησαν 5.500 νέες κλινικές μελέτες που είχαν ήδη προγραμματιστεί, παρουσιάζοντας αύξηση κατά 14% σε σχέση με το 2020 και 19% πάνω από το 2019.

Ο συνολικός αριθμός των συμμετεχόντων στις νέες κλινικές μελέτες ξεπέρασε τα 2 εκατομμύρια το 2021 για πρώτη φορά, διπλάσιο από το επίπεδο που παρατηρήθηκε πριν από τις δοκιμές τόσο για τον COVID-19 όσο και για πολλές πολύ μεγάλες κλινικές μελέτες εμβολίων για τον ιό Έμπολα.

Παραγωγικότητα κλινικής ανάπτυξης

Το συνδυαστικό ποσοστό επιτυχίας όλων των φάσεων ανάπτυξης νέων φαρμάκων και θεραπευτικών τομέων μειώθηκε στο 5% το 2021, γεγονός που αποδίδεται σε προγράμματα κλινικής ανάπτυξης με αυξημένο επιστημονικό κίνδυνο, ενόσω ανεβαίνει ο πήχης σε ότι αφορά την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα και ενόσω αυξάνονται οι διακοπές ανάτπυξης προϊόντων λόγω πανδημίας.

Σε όλους τους τομείς ασθενειών, η πιθανότητα επιτυχίας ποικίλλει σημαντικά και το σύνθετο ποσοστό επιτυχίας του 2021 έπεσε κάτω από την τάση των 10 ετών σε όλους τους τομείς εκτός από τα εμβόλια και τα καρδιαγγειακά.

Διαβάστε επίσης: Χάνουν την πατέντα τους φάρμακα αξίας 226 δισ. δολ.

Χρηματοδότηση Έρευνας και Ανάπτυξης

Οι επιχειρηματικές συμφωνίες και οι επενδυτικές ροές στις ΗΠΑ επιταχύνθηκαν τα τελευταία δύο χρόνια καθώς το ενδιαφέρον για τις βιοεπιστήμες εντάθηκε με αποτέλεσμα τη σύναψη πάνω από 2.000 συμφωνιών αξίας 47 δις. δολ. το 2021. Επιπλέον, οι 15 μεγαλύτερες φαρμακευτικές εταιρείες επένδυσαν ένα ρεκόρ 133 δις. δολ. το 2021 σε δαπάνες Ε&Α, αύξηση 44% από το 2016.

Οι συμφωνίες στον τομέα υγείας  που αφορούν αδειοδότηση, συνεργασίες σε επίπεδο έρευνας και ανάπτυξης, και εξαγορές πλησίασαν συνολικά τις 5.000 στη διάρκεια του 2021, με περισσότερες από 500 να αφορούν την COVID-19.

Νέες βιοφαρμακευτικές και καινοτομία

Οι αναδυόμενες βιοφαρμακευτικές εταιρείες – οι φαρμακευτικές των οποίων οι εκτιμώμενες δαπάνες για έρευνα και ανάπτυξη είναι χαμηλότερες των 200 εκατ. δολ. και με κύκλο εργασιών κάτω των 500 εκατ. δολ. ετησίως – έχουν καταγράψει ρεκόρ ανάπτυξης νέων μορίων καθώς σε αυτές ανήκει το 65% των νέων δραστικών σε τελικό στάδιο ανάπτυξης. Το ποσοστό αυτό είναι αυξημένο έναντι του 2016, οπότε οι αναδυόμενες βιοφαρμακευτικές κατείχαν το 50% των νέων μορίων και έναντι του 2001 που κατείχαν το ένα τρίτο των νέων δραστικών ουσιών.

Οι αναδυόμενες βιοφαρμακευτικές, κατέθεσαν το αρχικό δίπλωμα ευρεσιτεχνίας προϊόντος για τα μισά νέα φάρμακα που κυκλοφόρησαν στις ΗΠΑ το 2021.

Επιτάχυνση στον κύκλο καινοτομίας

Εκτός από τις προσπάθειες για εμβόλια και θεραπείες κατά του πανδημικού ιού, εντατικές προσπάθειες καταβάλλονται για την επιτάχυνση των κύκλων καινοτομίας ώστε οι επιστημονικές ανακαλύψεις να φτάσουν ταχύτερα στους ασθενείς. Ο διάμεσος χρόνος από την πρώτη κατάθεση για δίπλωμα ευρεσιτεχνίας ως την κυκλοφορία στις ΗΠΑ έχει πέσει στο χαμηλότερο επίπεδο, με αποτέλεσμα την τελευταία διετία να κυκλοφορήσουν 21 νέα φάρμακα σε χρόνο μικρότερο της πενταετίας από την υποβολή για την προστασία της πατέντας.

Το 72% των νέων φαρμάκων έλαβαν κάποια μορφή ταχείας αναθεώρησης από τον FDA, με το ένα στα τέσσερα να παίρνει ταχεία έγκριση ή εξουσιοδότηση για χρήσης έκτακτης ανάγκης.